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Terapia genética oferece esperança contra angioedema hereditário debilitante

O angioedema hereditário, afetando aproximadamente 50.000 indivíduos ao redor do mundo, pode ter consequências graves, inclusive dificuldades respiratórias e risco de morte.

por Redação CPAH

Pessoas afetadas por uma condição genética rara que provoca episódios imprevisíveis e dolorosos de inchaço estão encontrando nova esperança através de um avanço em terapia genética. O angioedema hereditário, afetando aproximadamente 50.000 indivíduos ao redor do mundo, pode ter consequências graves, inclusive dificuldades respiratórias e risco de morte.

A introdução de um tratamento único com a técnica de edição genética Crispr-Cas9 tem apresentado resultados promissores, reduzindo significativamente os sintomas dessa condição.

Este progresso não só alivia o sofrimento associado ao angioedema mas também abre caminhos para o tratamento de outras doenças genéticas.

“A expectativa é que esta única aplicação do tratamento possa ser uma solução definitiva para os sintomas extremamente limitantes que meus pacientes enfrentam devido ao angioedema hereditário”, afirma Dra. Hilary Longhurst, imunologista clínica envolvida na pesquisa.

Caracterizado pelo inchaço em partes diversas do corpo, o angioedema hereditário é uma condição que impacta significativamente a qualidade de vida dos pacientes.

Cleveland Firman, um dos pacientes tratados no Reino Unido, relata o alívio obtido após o tratamento: “Os episódios eram tão imprevisíveis que afetavam todos os aspectos da minha vida. O tratamento mudou isso completamente, não tendo mais sofrido ataques desde então. Isso transformou minha saúde física e mental.”

A técnica Crispr-Cas9, que permite a edição precisa do DNA, foi aplicada em uma infusão focada nas células hepáticas, com o objetivo de inibir a produção de uma proteína específica relacionada aos sintomas do angioedema.

Um estudo divulgado no New England Journal of Medicine mostra que a maioria dos pacientes tratados experimentou uma redução dramática nos sintomas, com apenas um paciente reportando sintomas leves após o tratamento.

Dr. Padmalal Gurugama, que coordenou a pesquisa no Hospital Universitário de Cambridge, no Reino Unido, destaca a importância deste avanço: “O angioedema hereditário pode ser extremamente debilitante. Este tratamento tem o potencial de mudar vidas, aliviando os pacientes dos sintomas dolorosos e do risco de complicações graves.”

O sucesso deste tratamento indica um futuro promissor para a aplicação da edição genética em outras condições genéticas, com diversos estudos clínicos já em andamento.

Os pacientes submetidos a este tratamento serão acompanhados por um período de 15 anos, visando monitorar os efeitos a longo prazo e garantir a segurança e eficácia contínuas da terapia.

Alguns destaques

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