SEATTLE, 6 de agosto de 2024 /PRNewswire/ — A YouthBio Therapeutics (YouthBio), uma empresa inovadora em biotecnologia da longevidade que desenvolve terapias genéticas baseadas em reprogramação parcial, divulgou hoje resultados significativos de sua colaboração com o Dr. Alejandro Ocampo, professor da Universidade de Lausanne e uma figura importante na pesquisa sobre envelhecimento, cujo trabalho pioneiro deu origem ao campo da reprogramação parcial.
O estudo, intitulado “Reprogramação parcial específica de neurônios no giro dentado impacta o comportamento de camundongos e melhora o declínio relacionado à idade na memória e no aprendizado”, demonstra que a indução específica do cérebro de reprogramação parcial pode atenuar o declínio cognitivo associado ao envelhecimento. Essas descobertas se somam ao crescente corpo de evidências que apontam para o potencial terapêutico da reprogramação parcial in vivo para a prevenção e tratamento de distúrbios neurodegenerativos.
Principais Conclusões
Este estudo utilizou duas abordagens distintas: um modelo de camundongo transgênico reprogramável específico para neurônios e uma administração lentiviral direcionada específica para neurônios dos fatores de reprogramação OSKM. Ambos os métodos demonstraram que a reprogramação parcial de neurônios adultos no giro dentado do hipocampo impacta o comportamento animal e a função cognitiva, além de amenizar o declínio relacionado à idade na memória e no aprendizado.
“Esses resultados animadores de nossa colaboração com o Dr. Ocampo validam nossa abordagem e destacam o potencial transformador da reprogramação parcial no combate ao declínio cognitivo relacionado à idade”, afirmou Yuri Deigin, CEO e cofundador da YouthBio. “Estamos entusiasmados em ver resultados tão promissores e estamos comprometidos em levar essa pesquisa adiante.”
O Dr. Ocampo acrescentou: “Estou muito feliz em colaborar com a YouthBio para acelerar a tradução clínica da reprogramação celular parcial para tratar doenças relacionadas à idade, particularmente condições neurodegenerativas. Também é muito emocionante ver outros grupos de pesquisa demonstrando extensão da expectativa de vida em camundongos selvagens por meio da reprogramação parcial. Acredito que, uma vez que entendamos completamente como usar essa abordagem de uma maneira específica para tecidos — algo que a YouthBio reconheceu desde o início da empresa — veremos aumentos ainda maiores na expectativa de vida e efeitos terapêuticos mais benéficos em vários modelos de doenças.”
“O potencial da reprogramação parcial para o rejuvenescimento cerebral e o tratamento de distúrbios neurodegenerativos é muito promissor”, disse João Pedro de Magalhães, Ph.D., Diretor Científico da YouthBio. “Nossas descobertas recentes sugerem que a reprogramação parcial pode desempenhar um papel significativo no tratamento do declínio cognitivo relacionado à idade. Embora ainda haja muito a aprender e refinar, esses resultados iniciais são encorajadores e fornecem uma base sólida para pesquisas futuras. Estamos cautelosamente otimistas de que, com a investigação contínua, podemos desenvolver terapias eficazes que podem um dia beneficiar pacientes que sofrem de condições como a doença de Alzheimer.”
Planos Futuros e Pesquisa sobre Alzheimer
A YouthBio está comprometida em investigar o uso de reprogramação parcial no SNC, com foco particular na doença de Alzheimer. Em outro estudo usando camundongos transgênicos ARTE10 tratados com vetores OSKM induzíveis específicos do cérebro, a YouthBio observou níveis reduzidos de beta-amiloide e uma menor carga de placa cerebral em áreas cruciais como o hipocampo, além de melhorar o desempenho cognitivo em testes comportamentais em comparação com controles não tratados. Com base nesses resultados promissores, a YouthBio entrou com um pedido de patente provisória no USPTO.
Os resultados da YouthBio são validados de forma independente por uma equipe de pesquisadores da Altos Labs, da Universidade de Barcelona e do Instituto Max Planck, que demonstraram resultados favoráveis na prevenção de sintomas de Alzheimer por meio de reprogramação parcial específica do cérebro em um modelo de camundongo 5xFAD. Seu estudo, “Expansão do Neocórtex e Proteção contra Neurodegeneração por Reprogramação Transiente In Vivo”, corrobora as descobertas positivas da YouthBio.
“Nossos dados positivos de Alzheimer, juntamente com os resultados positivos independentes da Altos Labs e seus colaboradores, reforçam nossa confiança na capacidade da reprogramação parcial de fornecer um novo paradigma de tratamento para condições neurodegenerativas”, disse Deigin. “Nosso próximo marco importante é levar nossa terapia de Alzheimer para ensaios clínicos, e estamos totalmente comprometidos em atingir essa meta.”
Ensaios Clínicos e Além
A YouthBio pretende avançar sua terapia para a doença de Alzheimer para ensaios clínicos dentro de três anos. Durante esse período, a empresa conduzirá os estudos pré-clínicos necessários, fabricação GMP e preparações regulatórias essenciais para o registro de um pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) junto ao FDA.
Ao mesmo tempo, a YouthBio continuará seu programa de descoberta, liderado pelo CSO Dr. João Pedro de Magalhães, para identificar fatores de rejuvenescimento superiores além dos fatores Yamanaka para uso em gerações subsequentes de suas terapias genéticas específicas de tecido. A empresa também conduzirá vários estudos de prova de conceito em animais em outras indicações do SNC e continuará seu programa de progeria.
Em seu programa de progeria, a YouthBio recebeu uma Designação de Doença Pediátrica Rara da FDA para YB-001 para o tratamento da síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS). Essa designação torna a YouthBio elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) se o YB-001 for aprovado para tratar progeria. O PRV pode ser resgatado para receber uma revisão prioritária acelerada para qualquer aplicação de marketing subsequente ou vendido. Os valores históricos de transação do PRV ultrapassaram US$ 100 milhões, chegando a US$ 350 milhões.
Sobre a YouthBio Therapeutics, Inc.
A YouthBio Therapeutics (https://youthbiotx.com) é uma empresa de longevidade que desenvolve terapias genéticas que alavancam a reprogramação parcial para restaurar um perfil de expressão genética mais jovem em células-alvo, levando a efeitos terapêuticos positivos em órgãos correspondentes. Atualmente, ela está focada em terapias genéticas específicas do cérebro, visando doenças do SNC, sendo a doença de Alzheimer o programa principal.