A psiquiatria contemporânea enfrenta um hiato terapêutico significativo, onde a eficácia dos tratamentos psicofarmacológicos é limitada pela vasta heterogeneidade biológica e fenotípica dos transtornos mentais. O modelo tradicional de desenvolvimento de fármacos, centrado em Ensaios Clínicos Randomizados (ECRs), embora rigoroso, apresenta limitações de validade externa devido a critérios de inclusão restritivos que excluem pacientes com comorbidades ou perfis de gravidade complexos. Nesse cenário, a utilização de Dados do Mundo Real (RWD) — provenientes de registros eletrônicos de saúde, registros nacionais e biobancos — emerge como uma estratégia indispensável para a medicina de precisão. Esses dados permitem a observação de trajetórias de doenças e respostas terapêuticas em populações diversificadas e representativas, oferecendo um volume de informações em escala genômica que seria inviável em contextos puramente experimentais.
A integração de RWD com dados ômicos e farmacogenômicos possibilita a identificação de biomarcadores de resposta ao tratamento e a estratificação de pacientes em subgrupos mecanísticos. Por exemplo, a análise de grandes coortes do mundo real permite investigar como variantes genéticas raras ou escores de risco poligênico influenciam a eficácia e a segurança de antipsicóticos e antidepressivos fora de ambientes controlados. Além disso, a aplicação de algoritmos de inteligência artificial sobre registros de saúde longitudinais facilita a predição de eventos adversos graves e a otimização da dosagem, mitigando o paradigma da “tentativa e erro” que ainda domina a prática psiquiátrica. Essa abordagem transforma dados observacionais em evidências do mundo real (RWE), fundamentais para a personalização das decisões clínicas e para o refinamento da classificação diagnóstica em direção a um modelo mais biológico e menos fenomenológico.
Entretanto, o pleno aproveitamento do RWD na psiquiatria de precisão exige a superação de desafios metodológicos e éticos. A padronização da extração de dados de textos não estruturados e a harmonização entre diferentes sistemas de saúde são passos críticos para garantir a qualidade das inferências. Do ponto de vista ético, a governança de dados deve equilibrar a necessidade de compartilhamento internacional para o aumento do poder estatístico com a proteção rigorosa da privacidade e o consentimento dinâmico dos pacientes. Ao enfrentar essas barreiras, a psiquiatria de precisão fundamentada em dados do mundo real não apenas acelera a descoberta de novas intervenções, mas também promove um sistema de saúde mais equitativo, capaz de traduzir a complexidade biológica do cérebro em melhorias tangíveis para a saúde mental global.
Referência (ABNT):
KOCH, Elise et al. How real-world data can facilitate the development of precision medicine treatment in psychiatry. Biological Psychiatry, [s. l.], v. 96, n. 7, p. 543-551, 2024. Disponível em: https://doi.org/10.1016/j.biopsych.2024.01.001. Acesso em: 9 abr. 2026.
